Zwyrodnienie plamki związane z wiekiem
Dwa charakterystyczne projekty finansowane przez DEF zbiegają się, dając wielką nadzieję osobom stojącym w obliczu utraty wzroku z powodu retinitis pigmentosa (RP) lub zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (AMD).
Pierwszy projekt, kierowany przez naukowców z UC Irvine, dr Henry'ego Klassena i Jing Yang, koncentruje się na wprowadzeniu ludzkich komórek progenitorowych siatkówki do oczu osób z RP w celu ratowania uszkodzonych komórek siatkówki. Projekt ten jest obecnie w fazie II badań klinicznych, zmierzających do zatwierdzenia przez FDA.
Model kultury tkankowejWedług dyrektora badań DEF, dr Cristiny Kenney, jeśli projekt zostanie zatwierdzony przez FDA do stosowania w RP, następne pytanie brzmi: w jakich innych chorobach te komórki progenitorowe siatkówki mogą być stosowane? To właśnie tam pojawia się drugi projekt finansowany przez DEF.
Kenney pracuje nad "spersonalizowanym" modelem komórek cybrydowych, aby zbadać środki, które konkretnie celują w mitochondria w komórkach AMD. Do tej pory badacze dysponują różnymi hybrydowymi liniami komórkowymi reprezentującymi 60 różnych osób z chorobami oczu. Poszukują oni nowatorskich mechanizmów chroniących komórki AMD przed śmiercią.
Yang i Kenney pracują teraz wspólnie nad ustaleniem, czy komórki progenitorowe siatkówki mogą być czynnikiem ratującym cybrydy AMD. "Kiedy bierzemy mitochondria od pacjentów z AMD i umieszczamy je w zdrowych komórkach siatkówki, co tworzy cybrydy, pokazaliśmy, że te cybrydowe komórki AMD zaczną umierać. Użyliśmy więc tego modelu, aby zadać pytanie: Jak je uratować?" mówi Kenney.
Kenney i Yang opracowali model hodowli tkankowej, w którym komórki progenitorowe siatkówki są hodowane w jednej części komory, a cybrydy AMD są hodowane w innej części komory, otoczonej pożywką. Między obiema komorami znajduje się porowaty separator, przez który komórki mogą się komunikować.
"Stwierdzamy, że komórki progenitorowe siatkówki wytwarzają czynnik, który chroni cybrydy AMD" - mówi Kenney. "To dostarcza obiecujących dowodów, że te zastrzeżone komórki progenitorowe siatkówki, które są testowane w leczeniu RP, mogą być również pomocne u pacjentów z AMD".
"DEF wspiera oba te projekty związane z siatkówką od dłuższego czasu i bardzo ekscytujące jest widzieć, jak łączą się one w celu potencjalnego leczenia zarówno RP, jak i AMD".